ハンチントン病の画期的治療薬について


ハンチントン病あるいはハンチントン舞踏病という病名を聞かれたことはあるでしょうか?

遺伝子病として非常に重要な疾患で、単一遺伝子の異常で発症する疾患としては初めて発見されたという歴史があります。

CAGリピートと言われるDNAの異常が臨床症状の程度と関係する言われており、次の世代に疾患が受け継がれるときに発病の年代が早くなる表現促進現象が起こることでも知られています(難病情報センター)。

この病気の根本的な原因となる異常なたんぱく質の生成を抑える薬剤が開発され、現在試験が進行しています。

Ionis Pharmaceuticals Licenses IONIS-HTT Rx to Partner Following Successful Phase 1/2a Study in Patients with Huntington's Disease

この薬剤について、これまで根本的治療法がなかった疾患に新たな治療法の地平を開いたという意味で“Ground-Breaking(新たな領域を開く)”や“Historic(歴史的な)”という形容で、報道されました。

私は以前この病気について、遺伝子病の原因解明の歴史上重要な疾患ではあるけれども、根本的な治療法がないと学びました。

そうした知識がどんどん塗り替えられていくのは非常にうれしいことです。

毎日、現在の医療レベルで可能なことを行いながら、このような“Ground-Breaking”なニュースが飛び込んでこないか期待し続けている面があります。

特に根本的な治療がなく進行性の病気であるアルツハイマー病など、精神・神経の領域には新たな治療法の開発が待たれている疾患が多くあります。

(設備や人員の制約などすぐに提供することが難しい内容もありますが)、最新の情報に敏感であり続け、患者さんが新たな知識や技術の恩恵を早期に受けられるようにしたいと思いました。

#神経難病

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